2.這壹階段的研究設計可以根據具體的研究目的采取多種形式，包括隨機盲對照臨床試驗。
3.這項臨床研究的重點是藥物的安全性和有效性。以安慰劑或已上市藥物為對照藥物評價新藥療效，並在此過程中研究疾病的發生發展對藥物療效的影響。
4.確定III期臨床試驗的劑量和方案；獲取更多關於藥物安全的信息。
擴展數據
臨床試驗遠比臨床前實驗研究重要(但臨床前研究也很重要，因為它們都是新藥研發中不可或缺的環節)，因為藥物最基本的屬性——有效性和安全性最終都是由它來檢驗的。
新藥的臨床研究非常重要。壹方面，新藥療效的評價因實驗動物不同而異；動物的反應與人類不同。動物和人類的毒性反應也不同。可以說，臨床試驗在有效性、安全性和資金投入方面非常重要。
壹種新藥的確定最終還是要靠人去做實驗。因此，臨床試驗必須更加謹慎，既要防止嚴重的副作用，又要防止無效甚至有害藥物的產生。
我國沒有專門的藥品試驗法律，只有壹部《藥物臨床試驗質量管理規範》規範我國的藥品試驗行為，不具有強制性，且臨床藥品試驗前試藥人員與醫院簽訂的《知情同意書》存在漏洞。
目前很多臨床試驗單位不尊重甚至侵犯受試者的知情同意權，隱瞞藥物風險，說明不清或者只達成口頭知情同意。
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