主要職責(壹)負責藥品(含中藥和民族藥，下同)、醫療器械、化妝品的安全監督管理。擬訂監督管理的政策和計劃，組織起草法規草案，制定部門規章，並監督實施。研究制定鼓勵藥品、醫療器械和化妝品新技術、新產品的管理和服務政策。
(二)負責藥品、醫療器械和化妝品標準的管理。組織制定和發布國家藥典等藥品和醫療器械標準，組織制定化妝品標準，組織制定分類管理制度，並監督實施。參與制定國家基本藥物目錄，配合實施國家基本藥物制度。
(三)負責藥品、醫療器械和化妝品的註冊管理。制定登記管理制度，嚴格上市審批，完善審批服務便利化措施，並組織實施。
(四)負責藥品、醫療器械和化妝品的質量管理。制定和發展質量管理標準並監督其實施。根據職責制定生產質量管理標準並監督實施。制定運行和使用質量管理標準並指導實施。
(五)負責藥品、醫療器械、化妝品上市後的風險管理。組織藥品不良反應、醫療器械不良事件和化妝品不良反應的監測、評價和處置。依法承擔藥品、醫療器械、化妝品安全應急管理工作。
(六)負責執業藥師資格的管理。制定執業藥師資格準入制度，指導和監督執業藥師註冊工作。
(七)負責組織和指導藥品、醫療器械和化妝品的監督檢查。制定檢查制度，依法查處藥品、醫療器械、化妝品註冊中的違法行為，依據職責組織指導生產過程中違法行為的查處。
(八)負責藥品、醫療器械和化妝品監督管理領域的對外交流與合作，參與相關國際監管規則和標準的制定。
(九)負責指導省、自治區、直轄市藥品監督管理部門的工作。
(十)完成黨中央、國務院交辦的其他任務。
(11)職能轉變。
1.進壹步推進簡政放權。減少具體行政審批事項，逐步取消或變更藥品和醫療器械廣告、藥物臨床試驗機構、進口非特殊用途化妝品備案等審批事項。化妝品新原料實行分類管理，高風險產品實行許可管理，低風險產品實行備案管理。
2.加強事中事後監管。完善藥品和醫療器械全生命周期管理體系，強化全過程質量安全風險管理，創新監管方式，強化信用監管，全面推行“雙隨機、壹公開”和“互聯網加監管”，提高監管效率，滿足新時期公眾對藥品和器械的需求。
3.有效提升服務水平。加快創新藥物和醫療器械審評審批，建立上市許可持有人制度，推進電子化審評審批，優化流程，提高效率，營造鼓勵創新、保護合法權益的環境。及時發布藥品註冊申請信息，引導申請人有序開展申報。
4.全面落實監管責任。按照“最嚴格的標準、最嚴格的監管、最嚴厲的處罰、最嚴肅的問責”的要求，完善藥品、醫療器械、化妝品審評檢驗監測體系，提高監管隊伍的專業性。加快仿制藥質量和療效壹致性評價，推進追溯體系建設，落實企業主體責任，防範系統性、區域性風險，保障藥品和醫療器械安全有效。
(十二)職責分工。
1.與國家市場監督管理總局的職責分工。國家醫藥產品管理局負責制定藥品、醫療器械和化妝品的監管制度，負責藥品、醫療器械和化妝品開發的許可、檢查和處罰。省級藥品監督管理部門負責藥品、醫療器械、化妝品生產環節的許可、檢查和處罰，以及藥品批發許可、零售連鎖總部許可、互聯網銷售第三方平臺備案、檢查和處罰。市縣兩級市場監管部門負責藥品零售和醫療器械經營的許可、檢查和處罰，以及化妝品經營質量和藥品醫療器械使用的檢查和處罰。
2.與國家衛生健康委員會的職責分工。國家醫藥品監管總局會同國家衛生健康委員會組織國家藥典委員會，制定國家藥典，建立重大藥品不良反應和醫療器械不良事件相互通報機制和聯合處置機制。
3.與商務部的職責分工。商務部負責制定藥品流通發展規劃和政策，國家醫藥產品管理局在藥品監督管理方面配合實施藥品流通發展規劃和政策。商務部在發放《藥品類易制毒化學品進口許可證》前，應當征得國家醫藥產品管理局的同意。
4.與公安部的職責分工。公安部負責組織和指導毒品、醫療器械、化妝品犯罪案件的偵查工作。國家醫藥產品管理局和公安部建立了行政執法和刑事司法的聯動機制。藥品監督管理部門發現違法行為涉嫌犯罪的，應當按照有關規定及時移送公安機關，公安機關應當及時審查，依法作出是否立案的決定。公安機關依法請求藥品監督管理部門協助檢驗、鑒定、鑒定的，藥品監督管理部門應當予以協助。