康弘藥業摸索基因治療利好哪些醫藥概念股？

康弘藥業摸索基因治療利好哪些醫藥概念股?

作為壹種新治療方式，基因治療方式仍處發展早期階段。相較於其他積累了大量經驗的生物制品，對腺相關病毒載體的生物學特征的理解尚有待加深。那麽今天小編在這裏給大家整理壹下康弘藥業相關知識，我們壹起看看吧!

調整申報策略後再申請

8月8日，康弘藥業宣布撤回壹項壹類新藥的臨床試驗申請。

康弘藥業撤回的KH631眼用註射液是用於治療新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD)的、具有自主知識產權的1類生物新藥。公告顯示，KH631以腺相關病毒(AAV)遞送系統為基礎，換言之，這是壹款用於治療眼底疾病的基因治療藥物。

康弘藥業在公告中表示，KH631在組織特異性、免疫原性、表達可控性和感染效率上具有特色，並在臨床前疾病模型中顯示出持續療效。而本次撤回臨床試驗申請，主要是由於公司申報策略調整，子公司弘基生物將在完成申報策略調整後另行提交臨床試驗申請。

記者註意到，在康弘藥業2021年年報中，KH631的研究進程描述為，“藥學和臨床前主要研究順利完成，準備2022年啟動中國和美國新藥臨床研究申報”。公司稱，該基因治療領域的創新藥將提供nAMD基因治療領域的新治療方案，提升公司在眼科領域的競爭力。

藥渡數據顯示，2020年12月，康弘藥業開展了KH631的臨床前研究，今年5月7日，KH631的臨床試驗申請已被受理。也就是說，在申請獲受理的3個月後，康弘藥業宣布撤回申請。其撤回的原因為何?何時重新遞交申請?

對此，接近康弘藥業的人士對《每日經濟新聞》記者表示，此次調整主要是由於中美兩國的審核關註點及規則有差異，要確保壹個方案能滿足中美雙報。

該人士還表示，截至目前，KH631的臨床試驗還未真正展開，預計將在本月內重新提交臨床試驗申請。

今年5月，康弘藥業高管在接受《每日經濟新聞》記者當面采訪時表示，眼底病的市場還遠遠沒有被開發完全，相關患病人群和接受治療人群的規模差還很大。眼底病藥物還處於壹個空白市場開拓期，因此總體的市場規模還處於爬坡的過程。其還表示，KH631的進展是走在相對前面的，它的國際化道路怎麽走，公司也將邊走邊繼續探索。

基因治療藥物處摸索階段

在眼病領域，基因治療是當下炙手可熱的賽道之壹，而腺相關病毒(AAV)載體掀起了該領域的臨床熱潮。

對於老年性黃斑病變人群來說，基因治療藥物具有極大的意義。因為常規的VEGF抗體註射療法需要長期頻繁和定期的玻璃體內註射，降低了患者依從性，也增加了治療風險。而基因療法可以較好地規避上述弊端。

而AAV是壹種小型無包膜細小病毒，作為遞送系統具有許多優勢，比如無致病性、高效持續表達、易於操作以及免疫原性低等。AAV載體攜帶的治療基因進入細胞後，將轉錄翻譯為功能蛋白，達到治療壹系列疾病的目的。

藥渡數據顯示，全球範圍內，AAV占總基因治療產品的24%。今年7月，羅氏制藥宣布與AvistaTherapeutics合作開發用於眼睛的新型AAV基因治療載體。

但在全球範圍內，獲批上市的眼部基因治療產品並不多。公開數據顯示，全球有超過200項基於AAV的臨床試驗，但多數在研項目不能始終如壹地轉化為臨床結果。這是因為其上遊開發和下遊生產過程都還存在許多技術挑戰，如何保證活性功效和降低臨床使用劑量是關鍵問題。如果不能保證可控劑量下的表達水平，可能會導致療效降低或喪失，需重新給藥或引起局部組織損傷。

總之，AAV基因治療仍處於發展早期階段，其潛力才剛剛顯現。大多數公司的研發項目仍集中在管線布局上，即使有些產品進入臨床階段，也可能因安全效力等問題折戟。

醫藥龍頭有哪些?

健帆生物：

醫藥龍頭股。公司2022年第壹季度季報顯示，2022年第壹季度實現總營收6.97億，同比增長20.46%;凈利潤為3.35億，同比增長18.32%。

在同國際企業競爭的過程中，國內優質的醫療器械企業快速成長，逐漸具備參與國際競爭的綜合實力和技術水平。

健帆生物(300529)3日內股價2天上漲，上漲2.55%，2022年來下跌-7.65%。

康龍化成：

醫藥龍頭股。康龍化成2022年第壹季度公司實現營業總收入21.03億元，同比增長41.19%;實現扣非凈利潤3.11億元，同比增長30.83%;康龍化成毛利潤為6.96億，毛利率33.08%。

全球前20大跨國藥企全部為公司的客戶，大部分公司已成為公司的長期合作夥伴;目前公司業務已覆蓋了超過600家以上的制藥企業、生物科技研發公司和科研院所。

雲南白藥：

醫藥龍頭股。2022年第壹季度雲南白藥公司實現總營收94.3億，同比增長-8.7%;毛利潤為28.42億，毛利率30.14%。

擬以省醫藥未分配利潤轉增實收資本3億元。