更多地使用
許多非專利藥物都有很有前途的新用途；但是需要更多的激勵來投資它們
專利保護期後的藥品有了新用途，但需要更多資金投入。
2014年末，壹位名叫阿利斯泰爾的66歲英國男子突發癲癇。掃描顯示了令人震驚的消息。他患有壹種無法手術的腦瘤——膠質母細胞瘤——這種腫瘤可能會在幾年內奪去他的生命。不久之後，他在報紙上讀到壹篇文章，文章指出，壹種廉價的日常藥物雞尾酒，因其抗癌作用而被選中，幫助了壹名患有相同疾病的患者。他的醫生不為所動，只是說:“我們不能阻止妳。”
2014年底，66歲的英國人阿利斯泰爾突然抽搐。經過掃描設備檢查後，醫生告訴了他壹個令人震驚的消息。他的頭部有壹個腫瘤，叫做膠質母細胞瘤，手術無法治愈，他的時間不多了。沒過多久，他在報紙上看到壹篇文章，裏面提到了壹種廉價的雞尾酒療法。涉及的藥物非常常見，這些藥物或多或少都有抗癌作用。報紙上的病人患有和他壹樣的疾病，這種療法的應用成功緩解了病人的病情。負責治療阿利斯泰爾的醫生對此嗤之以鼻。“我們管不了妳。”
四年過去了，Alistair仍然在“標準護理”治療的同時服用這種藥物。這種雞尾酒藥物由倫敦私人診所Care Oncology開具，該診所推薦他汀類藥物(壹種降膽固醇藥物)、二甲雙胍(用於治療2型糖尿病)、多西環素(壹種抗生素)和甲苯咪唑(壹種抗蠕蟲藥)。這些聽起來可能很激進，但實際上是安全、廉價的非專利藥物，有證據表明具有抗癌作用。盡管如此，他們的標簽上並沒有說他們治療膠質母細胞瘤——也沒有說他們治療其他癌癥。
多年來，阿利斯泰爾壹直使用這種藥物治療模式，接受醫生的規範化治療。這種雞尾酒療法的推廣者是倫敦的“癌癥護理診所”，這是壹家私人診所。它建議這種療法由他汀類藥物(降膽固醇藥物)、二甲雙胍(用於治療二型糖尿病的藥物)、多西環素(壹種抗生素)和甲苯咪唑(壹種抗蛀蟲劑)組成。這個配方聽起來有點不可思議，但實際上，這些藥物都是安全的，便宜的，而且都是具有抗癌作用的常規藥物。盡管如此，這些藥物的標簽從來沒有說它們可以治療膠質母細胞瘤或任何相關的惡性腫瘤。
缺乏臨床興趣並不罕見。有壹個巨大的未開發的非專利藥物的醫藥箱，還有未開發的用途。這些藥物最初被批準用於壹種疾病，現在專利到期，在其他疾病上顯示出前景。沙利度胺，壹種永遠與醜聞和災難聯系在壹起的孕吐藥物，在麻風病和血癌中發現了新用途。壹種治療痤瘡的藥物現在成為壹種白血病有效治療方法的壹部分。眾所周知，偉哥來自心絞痛的失敗工作。
臨床醫生對此不太感興趣。很多常見藥物都有再開發的潛力，只是人們還沒有意識到這壹點。這些藥物過去只針對特定的疾病，但現在它們有潛力治療更多的疾病。臭名昭著的早晨止吐藥“沙利度胺”現在可以用來治療麻風病和壹些血液腫瘤；壹種治療痤瘡的藥物已經成為治療白血病的有效方法；著名的藥物“偉哥”是治療心絞痛的失敗產品。
“毒品再利用”的機會是巨大的。美國再利用慈善機構“觸手可及的治療”的老板布魯斯·布魯姆說，已經有9000種仿制藥獲得批準。另壹家慈善機構抗癌基金會的潘·潘奇亞卡說，他的小組已經在近260種非癌癥藥物中發現了抗癌活性的證據。大多數已經失去了專利保護。激起人們對這些藥物興趣的科學來自動物臨床前實驗室工作、病例報告、小型臨床試驗和大規模觀察研究。
擴大藥物用途，應用前景廣闊。布魯斯·布魯(Bruce Blue)是美國慈善機構“唾手可得的解毒劑”的負責人，這是壹個促進“舊藥新用”的組織。他說，大約有9000種常用藥物被批準擴大使用。隸屬於美國抗癌基金會的另壹家慈善機構Pan Pantziarka發現，約有260種非抗癌藥物顯示出抗癌特性，其中許多藥物已經過了專利保護期。對這些藥物的科學興趣主要來自於涉及動物實驗、病例報告、小型臨床試驗和大規模觀察研究的臨床前研究。
越來越多的大規模篩選研究正在從遺忘中尋找選擇。在篩選了數千種批準的藥物後，美國研究機構國家衛生研究院(nih)確定了25種可能對抗耐藥細菌的分子，其中壹半已經是批準的藥物。位於聖地亞哥的加州生物醫學研究所擁有12000個藥物化合物庫，用於測試致病病原體。因此，有兩種藥物正在試驗中:壹種叫做auranofin的抗風濕藥物，用於治療肺結核；和用於治療寄生蟲隱孢子蟲的麻風藥物氯法齊明。
壹些大規模的篩選研究逐漸發現了許多藥物的未知療效。美國醫學研究機構美國國立衛生研究院(NIH)在篩選了數千種獲批藥物後，發現25種特定分子可能對耐藥細菌有效。位於聖地亞哥的加州生物醫學研究所(CIBR)有壹個樣本庫，包含65，438+02，000種藥物化合物。基於該樣本庫，該研究所測試其對由疾病引起的病原體的抑制作用。這項實驗取得了兩項重大成果:將抗風濕藥物auranofin用於結核病患者，以及將治療麻風病的藥物氯苯那嗪加入治療隱孢子蟲寄生蟲的藥物中。
像這樣的藥物——非專利的、便宜的和已經被批準的——開發起來相對較快，可以治療新的疾病。新的分子實體可以花費數億美元進行測試，安全和毒性問題意味著45%的藥物無法通過臨床試驗。安全性良好的再利用藥物可以節省大約五到七年的研發時間。批準率更高，壹些人認為總成本是新藥的60%。
專利期過了，便宜，允許流通。像這樣的藥物有再開發的潛力，可以用來治療很多新的疾病。目前，新分子固體藥物的試驗費用約為壹百萬美元，而隨著各種安全性或毒理學問題的出現，約45%的藥物將停止臨床試驗。改變藥物用途並獲得安全性批準，可以節省五到七年的藥物研發時間。藥品的通過率也更高，有人估算“新用藥”的費用只有新藥的60%。
多選
多選
人們對藥物再利用的興趣壹直在上升，尤其是對可以治療貧窮國家被忽視的疾病、罕見疾病、癌癥和精神健康的藥物。《美國醫學會精神病學雜誌》最近的壹項研究表明，他汀類藥物、二甲雙胍和降壓藥具有治療精神疾病如精神分裂癥和雙相情感障礙的潛力。抗生素米諾環素已經作為自閉癥的治療方法進行了測試。倫敦國王學院的神經學家Ammar Al-Chalabi希望將壹種hiv藥物Triumeq重新用於對抗運動神經元疾病。
“老藥新用”的概念越來越受到人們的關註，特別是在壹些落後國家，這些藥物可以用來治療壹些長期被忽視的疾病，壹些疑難雜癥，癌癥，心理疾病。JAMA精神病學協會在最近的壹項研究中表示，他汀類藥物、二甲雙胍和壹些降壓藥在治療壹些精神疾病方面有很大的潛力，如精神分裂癥和躁狂抑郁癥。抗生素米諾環素已經完成了治療自閉癥的試驗。阿馬爾·阿爾·沙拉比？倫敦大學國王學院的神經科學家，他試圖擴大抗艾滋病藥物阿巴卡韋的用途，他發現這種藥物可以用於治療壹些神經元疾病。
然而，有壹個問題。Shepherd Therapeutics是壹家研究罕見癌癥的生物技術公司，該公司的Katherine Arline表示，由於成本高昂且可能無法收回，公司沒有動力對仿制藥進行臨床試驗。壹旦支付了測試和註冊的費用，專利保護的缺乏意味著任何公司都可以生產這種藥物。有人將仿制藥描述為“金融孤兒”。
但是，問題總是存在的。凱瑟琳·艾琳為壹家專註於罕見癌癥的生物技術公司工作。她說，這些藥物的研發成本其實很高，但回報很低，所以很多公司沒有計劃進行相關的臨床試驗。同時，壹旦公司支付這些藥物的試驗費和註冊費，該計劃將因沒有專利保護而泡湯。有人將這些專利期已過的藥品稱為“融資孤兒”。
壹種方法是改變仿制藥，創造壹些專利。這就是美國制藥公司強生公司。強生公司(j & ampj)接近氯胺酮，這是壹種有大量證據支持其用於難治性抑郁癥的麻醉劑。強生公司。j調整了這種分子，創造了壹種也可以被吸入的變體。重新配方成本高，並有降低藥物療效的風險。但是強生公司。強生公司似乎有可能獲得食品藥品監督管理局食品和藥物管理局的批準。
壹個解決辦法是想辦法改變這些“老藥”，讓它們重新獲得專利保護。采用這種方法的公司包括美國的強生公司，該公司為麻醉劑氯胺酮治療難治性抑郁癥提供了壹系列證據。強生公司對這種藥物的分子結構進行了微調，使其成為壹種可吸入藥物。藥物結構的重建費用昂貴，而且很可能降低原有的治療效果。但是強生公司似乎能夠獲得食品藥品監督管理局(FDA)的批準。
多年來，像許多標簽外藥物壹樣，氯胺酮壹直是壹種有價值但難以獲得的療法。這推動了美國和歐洲氯胺酮診所的發展。在英國，國民醫療服務體系(nhs)的壹個單位牛津健康中心將提供這項服務。但是nhs作為壹個整體並不覆蓋它，因為它沒有被批準用於這種用途，所以病人必須付費？三次輸液795美元(1.058)；強生公司。j .的艾氯胺酮可能要昂貴得多。
多年來，具有非常規用途的藥物，如氯胺酮，基本上非常昂貴且難以獲得。因此，在美國和歐洲，氯胺酮的臨床應用發展受到了壹定程度的重視。牛津衛生組織主要負責該藥物在英國的供應，它是國民醫療服務體系(NHS)的子公司。然而，NHS負擔不起抗抑郁藥的費用。如果患者想使用這種藥物，他們需要支付795歐元(1.058美元)進行三次基本註射。強生研發的陪護價格比陪護貴。
在新適應癥中重復使用仿制藥的幾個問題？Bloom先生說，根據他的經驗，三分之壹到壹半的患者不願意使用超出當前護理標準的藥物——即使他們知道自己患有致命的疾病。即使醫生原則上願意開非處方藥，許多人也覺得不能開，因為擔心萬壹出了問題，他們會承擔法律責任。或者，對於公共衛生服務或保險公司是否會為那些未被批準用於該疾病的藥物付費，可能會有爭議。
諸多因素阻礙了“老藥新用”的推廣。布魯姆先生說，從他的經驗來看，大約30%到50%的患者不願意使用這種非常規藥物，即使面對可能導致死亡的疾病。而且即使醫生願意嘗試，在實踐中還是會擔心壹些涉及責任追究的法律問題，因為壹旦出了問題，醫生就要負責。其他論據來自公共衛生部門和保險公司，他們擔心這些藥物沒有資格治療某種疾病。